周一，2023年1月2日(健康日新闻)——患有一种罕见类型的软组织癌的儿童和成人现在将有一种新的治疗方案，这可能会产生重大影响。
美国食品和药物管理局(fda)已批准免疫治疗药物atezolizumab (Tecentriq)用于已扩散到身体其他部位或无法通过手术切除的晚期肺泡软部肉瘤(ASPS)患者。
美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗和诊断部(DCTD)发育治疗诊所的Alice Chen博士说:“这一批准将对一种特别具有挑战性的罕见疾病产生巨大影响。”
这种癌症开始于连接和包围器官和其他组织的软组织。它传播缓慢，但一旦传播通常是致命的。化疗对它不起作用，新的靶向治疗，包括称为酪氨酸激酶抑制剂的药物，没有持久的效果。
美国每年约有80人被诊断为ASPS。大约50%的转移性疾病患者在5年后仍然存活。这种癌症主要影响青少年和年轻人。
该批准是在美国国立卫生研究院(NIH)下属的NCI领导的一项非随机2期试验的结果之后批准的。该药物被批准用于2岁及以上人群。
DCTD主任詹姆斯·多罗秀(James Doroshow)博士说，试验中约40%的患者在马里兰州的NIH临床中心接受治疗。
多罗秀在NCI的新闻发布会上说:“我们从世界各地引进患者的能力是进行这项研究的关键因素。”
这是nci资助的实验治疗临床试验网络进行的第一个导致药物批准的研究。
研究负责人Elad Sharon博士说:“这对实验治疗临床试验网络的研究人员、对ASPS患者社区以及对罕见癌症的研究都是一个重要的里程碑。”
此次批准也标志着该药物首次被批准用于儿童。陈说，NCI癌症研究中心的儿科肿瘤分支帮助招募了参与试验的儿童。
儿科肿瘤科的John Glod博士说:“这项研究是儿科和医学肿瘤学之间合作的一个重要例子，让患有非常罕见癌症的儿童获得有效的新疗法。”“整个研究团队感谢参与这项研究的患者，使这项工作成为可能。”
Atezolizumab的工作原理是帮助免疫系统对癌症做出更强烈的反应。作为一种抗pd - l1免疫检查点抑制剂，该药物已被批准用于多种癌症患者，包括肝癌、黑色素瘤和肺癌。
FDA于2020年授予该药物突破性疗法称号，用于治疗转移性ASPS患者。
这意味着该药已经达到了FDA加速开发和审查的标准。去年，fda授予了治疗软组织肉瘤的atezolizumab孤儿药称号，这一地位为公司开发治疗罕见疾病的药物提供了激励。
NCI的二期试验招募了49名年龄在2岁及以上的ASPS扩散的不同种族的患者。患者每21天输注一次atezolizumab。
大约三分之一的患者对治疗有一定程度的肿瘤缩小反应。其他大多数患者病情稳定。
根据这项研究，接受了两年治疗的患者有机会在密切监测下休息两年。休息期间的病人都没有疾病进展。
大约41%的患者在服用该药后出现了严重的副作用，包括贫血、腹泻、皮疹、头晕、高血糖和四肢疼痛，但没有患者因为副作用而退出研究。
陈说:“这一批准代表着罕见病的胜利，这些疾病在临床试验中研究不足。”“对于一种罕见疾病的批准，并能够对这些年轻人的生活产生影响，这是非常重要的。”
研究团队目前正在对ASPS患者进行更多的atezolizumab试验。这包括将该药物与其他疗法联合使用。
基因泰克是罗氏集团的成员，也是atezolizumab的制造商，通过合作研发协议向NCI提供药物。
更多的信息
波士顿的Dana-Farber癌症研究所有更多关于儿童肺泡软部肉瘤的研究。
资料来源:美国国家癌症研究所，新闻发布，2022年12月28日
